En novembre, le Royaume-Uni est devenu le premier pays au monde à approuver une thérapie basée sur l’édition génomique Crispr, en l’espèce un traitement contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie baptisé Casgevy. Le régulateur britannique, qui souhaite positionner le pays comme un pionnier en matière d’autorisation des thérapies d’édition génétique, a devancé ses homologues américain et européen.
Ces deux maladies génétiques touchent l’hémoglobine, protéine présente à l’intérieur des