Il était une fois les maladies rares
Dec 02, 2020
3 minutes
PAR STÉPHANIE PAICHELER
Personne n’a oublié les images de ces « bébés bulle », protégés du monde extérieur et de ses microbes par une enveloppe plastique transparente totalement stérile. Leur mal avait pour nom déficit immunitaire combiné sévère, une maladie génétique rare. La thérapie génique, en réparant leurs gènes défectueux, a guéri quelques-uns de ces enfants et leur a redonné la liberté, si bien qu’ils vivent aujourd’hui comme tous les copains de leur âge. C’était en 2000, l’équipe à l’origine de ce projet était soutenue par l’AFM-Téléthon. Une grande
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