Lorsque les débats deviennent inflammables, il faut parfois revenir à des questions simples. Celle-ci par exemple. Accepteriez-vous d’être traité avec un médicament dont l’efficacité et la sécurité n’auraient pas été parfaitement démontrées ? Le plus souvent, la réponse sera négative. C’est pourtant ce qu’il se passe aux Etats- Unis et en Europe, et dans une moindre mesure en France, au nom d’un accès toujours plus rapide des patients à l’innovation. Le mouvement a démarré au début des années 1990 outre-Atlantique dans la foulée de l’épidémie de sida. A l’époque, les malades mourraient rapidement, alors que des molécules prometteuses étaient en développement dans les laboratoires pharmaceutiques. Les associations de patients ont fait valoir, à juste titre, qu’il était insupportable d’attendre plusieurs années avant d’y accéder, à cause de la lourdeur des procédures d’évaluation.
Dès 1992, le gendarme américain du médicament, la FDA (Food and Drug Administration), a ouvert une voie d’approbation accélérée des traitements présumés innovants, pour des pathologies où les patients se trouvaient sinon en impasse thérapeutique. L’Europe a suivi. Depuis, ces procédures n’ont cessé de prendre de l’ampleur. Aux Etats-Unis, un tiers des médicaments bénéficient aujourd’hui d’un parcours rapide. Dans notre pays, 30 % environ des nouvelles demandes de remboursement passent aussi par une évaluation dérogatoire, une proportion en hausse régulière.
« Grâce à ces accès précoces, les patientes françaises atteintes d’un
